解析我國生物醫藥“加速跑”密碼-當前簡訊

國家藥品監督管理局副局長黃果近日在上海表示，2018年以來國家藥監局共批準了136款創新藥上市，我國生物醫藥產業步入前所未有的“快車道”。

作為事關居民健康福祉的新興產業，生物醫藥“加速跑”背后究竟有哪些驅動力，在近日舉行的2023上海國際生物醫藥產業周上，《經濟參考報》記者采訪相關政府部門、企業和專家，尋求其中的密碼。

(相關資料圖)

強化基礎研究 加快“從0到1”

基礎研究是創新的“總開關”。今年10月，瑞典卡羅琳醫學院將2023年諾貝爾生理學或醫學獎授予匈牙利和美國的兩位科學家，以表彰他們在信使核糖核酸(mRNA)研究上的突破性發現。評獎委員會新聞公報說，兩位獲獎者的研究成果對于在新冠疫情期間開發有效的信使核糖核酸(mRNA)疫苗至關重要。

我國的高校和科研院所也在不斷加強基礎研究。2023年諾貝爾生理學或醫學獎得主卡塔琳·考里科表示，中國科學界正發生大變革，很多高質量論文都來自中國。

以mRNA為例，今年8月中國科學院上海藥物所和上海交通大學醫學院在《國家科學評論》上發表了mRAN納米疫苗方面的研究成果，為mRNA納米腫瘤疫苗的理性化設計、構建與開發提供了新思路。

作為牽頭組織“人類表型組國際大科學計劃”的成員，中國科學院院士、復旦大學校長金力表示，人類表型組是繼基因組之后生命科學的又一個創新策源地。所謂表型，就是可測量的特征。對人類疾病和健康的研究，就是要把宏觀表型和微觀表型連接起來。比如，解釋人為什么會衰老，其轉折點是什么，是否可以控制。“依托表型組研究繪制的導航圖，可以發現新的藥物靶標、找到新的生物標志物、新的作用機制，這些都有高價值的產業應用。”

清華大學藥學院教授魯白表示，我國生物醫藥產業已從模仿、跟隨逐漸進入到引領階段，高校和科研院所的源頭創新越來越接近或者達到世界先進水平。一些醫生也逐漸把自己轉化成“發明家”，在臨床過程中尋找更好的治療手段和方案。

生物醫藥是上海重點發展的三大先導產業之一。當前，上海已聚集1400余家生物醫藥企業、100多個專業服務平臺，在生命組學、表觀遺傳學、合成生物、基因編輯與細胞治療等前沿領域已有多項研究成果入選“中國生命科學十大進展”及《自然》《科學》《細胞》等全球頂尖期刊。

完善產業生態 打造“熱帶雨林”

上海針對合成生物、基因治療和醫療機器人三大前沿賽道發布三大行動方案;北京經濟技術開發區發布了18條生物醫藥健康產業普適性政策，以及面向細胞基因治療和高端醫療裝備智造的19條專項政策;“蘇州生物醫藥十二條”從資金、審批、應用等多方面予以支持……

最近一年來，全國多地發布支持生物醫藥創新的舉措，強化行業高質量發展的制度供給，助力形成“熱帶雨林”般的產業生態。

上海是全國生物醫藥高地，國際前20位的藥械企業有80%將中國區或研發生產總部設在上海。為破解生物醫藥產業的用地難題，上海最新發布了加快生物醫藥智造空間建設行動計劃，今后兩年全市將開工建設生物醫藥標準廠房近500萬平方米，形成“孵化-研發-中試-產業化”的梯級產業載體。

“從2012年至今，位于上海的美敦力中國研發中心已累計研發出65款產品，其中33款成功上市，23款實現了全球銷售。”美敦力全球高級副總裁及大中華區總裁顧宇韶說。

生物醫藥是強監管行業，監管政策對行業發展有著風向標意義。黃果表示，要為生物醫藥創新營造良好環境，不斷加快新藥好藥上市步伐，增進群眾的健康福祉。下一步，藥監部門將繼續深化審評審批制度改革，重點關注重大疾病、罕見病、兒童用藥等臨床急需藥品的研制。

來自瑞士的羅氏集團1994年進入中國，成為入駐上海張江的第一家跨國企業。羅氏集團董事會主席施萬說：“10至15年前，我和同事們還經常會談到一些創新藥在中國和其他國家上市的時差，如今這個差距明顯縮小，這離不開中國藥品監管體系的大幅改進。”

政策支持下，不少藥企大手筆投向新藥研發。上市公司財報顯示，2023年上半年醫藥龍頭企業恒瑞醫藥研發投入30.58億元，近幾年研發投入占銷售收入的比重均在20%以上。今年上半年，恒瑞醫藥獲批了三款創新藥和三款新適應癥，已上市自研創新藥增至13款。

以創新為支撐，不少國內藥企積極“走出去”。康方生物自主研發的一款雙抗藥物，在“出海”中獲得了境外企業5億美元的首付款。今年，康方在上海投資建設全球研發中心。“集聚創新鏈、產業鏈、資金鏈、人才鏈、空間鏈，熱帶雨林般的生態系統，將助力更多中國創新藥從無到有、從全球輸入到輸出全球、從中國新到全球新。”康方生物董事長夏瑜說。

推動臨床應用 構建創新閉環

新藥好藥從研發到生產到臨床應用，是一個完整的閉環。更廣泛更及時的臨床應用，會激發生物醫藥企業更強的創新動力。

自2018年組建以來，國家醫保局加快醫保談判節奏，推動卡瑞利珠單抗、諾西那生納等一大批獨家品種的抗癌藥、罕見病用藥以適宜價格納入醫保，加上報銷后累計為患者減負超5000億元。同時，鼓勵行業研發創新，建立了以新藥為主體的醫保準入和談判續約機制，上市新藥納入醫保目錄的等待時間從過去的平均近5年縮短至不到2年，有的新藥上市僅半年就被納入醫保目錄。醫保對新藥的支出從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，增長了7.1倍。

每一年都參加中國國際進口博覽會的賽諾菲見證了展品變商品的“中國速度”。“以一款治療特應性皮炎的藥物為例，在2018年首屆進博會首秀后，2020年6月獲批、25天后上市，同年12月醫保落地，之后適應癥又相繼擴大到全年齡人群，并在今年進博前夕獲批結節性癢疹適應癥，每一步都體現了創新藥的加速可及。”賽諾菲中國區總經理謝麗娟說。

此外，不少地方還探索基本醫保和商業醫保協同發展、互補互促。如復星醫藥自主研發的一款治療小細胞肺癌的創新藥，目前已進入上海滬惠保、成都惠蓉保、福建省惠閩保等26個省、市級“惠民保”，惠及逾3.7萬名國內患者。

今年，上海多部門聯合發布《上海市進一步完善多元支付機制支持創新藥械發展的若干措施》，包括多方合作加強商業健康保險產品供給、數據賦能支持商業健康保險產品開發、加大創新藥械醫保支付支持等。

復旦大學公共衛生學院教授陳文表示，通過完善多元支付機制，讓參保者自愿選擇，既為居民提供了一條滿足更多醫療服務需求的路徑，也讓生物醫藥企業有更明確的預期開展創新。