用于治療高氨血癥的罕見病藥物獲批上市研發團隊稱將繼續提高藥物可及性_環球即時

來源：中國新聞網時間：2023-09-15 16:37:50

(資料圖片僅供參考)

中新網北京9月13日電 (記者張素)N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥(NAGSD)、丙酸血癥(PA)、甲基丙二酸血癥(MMA)、異戊酸血癥(IVA)……這些罕見的遺傳性代謝疾病均會引起血氨水平升高，控制血氨水平是長期管理的目標。

據醫學專家介紹，NAGSD是一種罕見疾病，全世界只有少數病例報告。PA在中國的總體患病率為0.6—0.7/10萬，MMA和IVA的新生兒發病率則分別為1/2.8萬、1/16萬。

近日，用于治療罕見病高氨血癥的藥品卡谷氨酸分散片(安維得)正式獲得中國國家藥品監督管理局批準上市。據知，這一藥物可有效幫助兒童或成人患者降低血氨水平，改善或預防神經系統損傷。

具體來說，卡谷氨酸分散片可與未合成的碳酸氫銨結合，生成N-乙酰谷氨酸，從而刺激尿素循環，幫助氨轉化為尿素，降低血氨濃度，改善或防止由于高氨血癥引發的腦損傷。

此前，卡谷氨酸分散片已被美國食品藥品監督管理局(FDA)批準用于治療與PA和MMA相關的高氨血癥，并已在多個國家和地區上市。有評論認為，由遠大醫藥自主研發的卡谷氨酸分散片(安維得)獲得中國國家藥品監督管理局批準上市，將為國內臨床醫生提供全新的治療選擇。

研發團隊表示，罕見病患者的臨床診療更為復雜和困難，為此，他們長期致力于罕見病藥物的研發工作，在心腦血管急救板塊的在研產品超過20款，包括用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散。他們將在有關部門和社會各界的支持下，繼續提高藥物可及性，減輕罕見病患者用藥負擔。(完)

責任編輯：

用于治療高氨血癥的罕見病藥物獲批上市 研發團隊稱將繼續提高藥物可及性_環球即時